Duben 2013: Novinky z farmaceutického průmyslu

Prezident USA Barack Obama představil svoji The BRAIN Initiative, kterou se snaží podpořit primární výzkum v oblasti neurověd s cílem zvýšit poznání o lidské mysli. Investice 100 miliónů dolarů má pomoci lépe diagnostikovat a léčit nemoci jako je Alzeihemerova nemoc, schizofrenie, epilepsie, autismus atd.. Podle prezidenta Obamy „jsme často schopni identifikovat milióny světelných let vzdálené galaxie, ale často málo rozumíme 3 librám hmoty (libra 0.45 kg), které máme mezi ušima“. Jedná se o příklad spolupráce veřejného a privátního průmyslu, který např. zastupuje Allenův Institut (roční investice 60 mil.dolarů), dále Howard Hughes Medical Institute atd.

AstraZeneca posílila svoji kardiovaskulární divizi koupí americké biotechnologické firmy AlphaCore Pharma a to především kvůli molekule ACP-501, rekombinantnímu enzymu lecitin-cholesterol acyltransferáze (LCAT). Jedná se o klíčový enzym v reverzním transportu cholesterolu z tkání do jater a je klíčový v metabolismus HDL-cholesterolu. V minulém roce studie I.fáze klinických studií splnily bezpečnostní kritéria a zároveň vedly k významnému vzestupu HDL cholesterolu. Cena za nákup AlphaCore Pharma nebyla zveřejněna.

Americký soudce přikázal FDA odstranit zákaz volného prodeje antikoncepční pilulky tzv. morning-after pill ženám mladším 17 let. Preparát od firmy TEVA Plan B One-Step (levonorgestrel) tak bude během měsíce dostupný všem ženám, což výrazně přivítaly organizace hájící práva žen. Za dřivějším omezením stálo rozhodnutí americké ministryně zdravotnictví, které soudce označil za “svévolné, rozmarné a a nerozumné“. Nyní není jasné, zda se vláda proti tomuto rozhodnutí odvolá.

Farmaceutická firma Shire Pharmaceuticals, která se zabývá především vývojem léků na vzácná onemocnění, tzv. organ drugs, uveřejnila výsledky svého výzkumu o úspěšnosti diagnostiky těchto onemocnění. V USA trvá v průměru 7 let (ve Velké Británii 5 let) než je určena správná diagnóza takového onemocnění, pacient navštíví v průměru 8 lékařů a před určením skutečné příčiny je u něj stanovena 2-3x nesprávná diagnóza. Odhaduje se, že těchto onemocnění, postihujících malou skupinu nemocných, je přibližně 7000 a dohromady postihují cca 350 miliónů obyvatel.

GlaxoSmithKline se spojilo s 3 americkými akademickými centry (Feinstein Institute for Medical Research, The University of Pennsylvania a MIT) ke spolupráci ve vývoji léků či malých přístrojů , které by generovaly elektrické impulsy na buněčné úrovni. V článku uveřejněném v NATURE se připomíná, že téměř všechny funkce orgánů jsou řízeny okruhy neuronů, které spolu komunikují pomocí elektrických signálů. Vědci si slibují úspěchy především v ovlivnění zánětlivých a autoimunitních procesů díky přímému ovlivnění jednotlivých neuronů podílejících se na patogenezi těchto onemocnění. V GSK existuje oddělení bioelektroniky, kde jsou přesvědčeni, že v této oblasti dojde v následujících 20 letech k vývoji podobnému oblasti tzv. biologické léčby.

Novinky ve vývoji a schvalování léků:

* Invokana (canagliflozin) antitetický preparát ze skupiny inhibitorů kotransporteru natria- glukosa 2 byl FDA schválen k používání. Tato nová skupina antiabetik brání reabsorpci glukosy v ledvinách, zvětšuje její exkreci. Účinnost a bezpečnost canagliflozinu byla ověřena dohromady v 9 studiích s celkově 10285 pacienty. Nejčastějším referovaným nežádoucími účinky léku byly vaginální kvasinková infekce a častější infekce močových cest u mužů.

* Brintellix (vortioxetine) je antidepresivem vyvinutým firmami Lundbeck a Takeda. Tento preparát byl porovnáván s Valdoxanem (agomelatin) ve dvojitě slepé, randomizované studii REVIVE, která hodnotila efektivitu obou preparátů u pacientů s depresivním onemocnění, kde selhal první nasazený preparát ze skupiny SSRI (serotonin reuptake inhibitor) nebo SNRIs (serotonin-noerepinefrine reuptake inhibitor). Brintellix se ukázal jako efektivnější o 2.2 body vyjádřené v MADRS (Montgomery-Asberg Depression Rating Scale).

* Palpociclib od firmy Pfizer je perorální, selektivní inhibitor cyclin dependentní kinázy (CDK) 4 a 6, k léčbě karcinomu prsu, který byl FDA zařazen do urychleného schvalovacího řízení díky předběžným údajům nedávno prezentovaným ze studií II. fáze. Kombinace palbociclib + letrozole (Femara) oproti samostnému letrozolu dosáhla průměrného progression free survival 26.1 měsíců oproti 7.5 měsícům .

* Xeljanz (tofacitinib) od firmy Pfizer nebyl naopak schválen EMA k léčbě revmatoidní arthritidy, neboť neprokázal „konzistentní účinek na aktivitu onemocnění a strukturální poškození“ a podle CHMP ( Committee for Medicinal Products for Human Use) jsou obavy se závažnějších infekcí, gastrointestinálních komplikací a malignity. Jedná se o překvapivé rozhodnutí, neboť stejný preparát byl v USA v listopadu loňského roku schválen, stejně tak v Rusku a Japonsku. Jedná se o nový preparát ze skupiny DMARD – disease –modifying antirematic drug, tedy po dlouhé době ne ze skupiny biologické léčby.

MUDr.Martin Opočenský, Ph.D. s využitím www.pharmatimes.com