Leden 2013: Novinky z farmaceutického průmyslu

Až tři čtvrtiny výrobců léků si podle Roland Berger Strategic Consultants myslí, že farmaceutický průmysl se nachází ve fázi strategické krize svého rozvoje. Cenová politika států s restrikcí úhrad, expirace patentů a tlak ze strany regulátorů, např. při registraci nových léčiv, jsou hlavními příčinami stávající situace. Naději představují tzv. rozvíjející se trhy (státy skupiny BRIC jako je Brazílie, Indie, Čína a Rusko atd.), jejichž podíl na trhu dosáhne v roce 2016 40 %. Průměrný roční růst jejich trhů se předpokládá na 12 %, oproti 4.5 % u ostatních zemí. Ačkoliv na tradičních trzích (Evropa a USA) rostou obraty, klesají významně zisky. Výdaje na výzkum stouply za posledních 10 let o 80 %, přitom počet nových léčiv uvedených na trh klesl o 43 %. V budoucnu bude potřeba zvýšit efektivitu výzkumu jednotlivých molekul a zapojit do něj více stran.

Konzultantská firma doporučuje následující 4 strategie: uvádění nových produktů na hlavních trzích za podpory významných klinických expertů, zvýšit efektivitu výroby, zavádět nové (a dražší) výrobky na rozvíjejících se trzích spolu (k tomu přispívá zlepšující se ekonomickou situací zvláště střední třídy v těchto zemích) a nakonec při respektu k lokálním specifikám jednotlivých trhů posilovat postavení svých hlavních produktů na těchto trzích.

Rusko se chystá po svém loňském vstupu do Světové obchodní organizace státem omezit nákup zahraničních léků. Podle návrhu Ministerstva pro ekonomický rozvoj a obchod by v případě existence 2 domácích alternativ, nebyl připuštěn do tendrů zahraniční výrobce. Snahou Ruska je dosáhnout až 90 % soběstačnosti v lécích do roku 2020, což má podpořit prezidentem Putinem slíbená investice 130 mld. rublů pro farmaceutický průmysl. Cíl to je značně ambiciózní, neboť v současné době je 85 % léků nakoupených ve státních tendrech zahraničního původu a v roce 2011 bylo 93% nejdražších léků ze zahraničí. Ruský trh představuje v současnosti 3 % evropského trhu s léky a v roce 2009 rostl o 17.9 %.

V minulém roce americký Pentagon vydal za léky více než za helikoptéry Black Hawk, tanky Abrams, nákladní letadla Hercules a rakety Patriot dohromady. Bylo to více než 6.8 mld. dolarů a v rozmezí let 2002 až 2011 se rozpočet více než zdvojnásobil (z 3 mld. o 123 %). Nárůst výdajů za léky je tak prudký, že by mohl podle některých expertů představovat až hrozbu národní bezpečnosti. Přitom spotřeba léků je tažena zejména programem pro veterány Tricare for Life, zatímco aktivně sloužící spotřebují pouze 10 % toho, co veteráni. Díky veteránům se nejvíce peněz (až 5 mld.) vydalo v hodnoceném období za Lipitor (atorvastatin), Advair (salmeterol/fluticasone), Nexium (esomeprazol) a Singulair (montelukast). Velkou částku představovaly antidepresiva (2.7 mld.) a 1.6 mld. opioidní analgetika. Nárůst výdajů byl odstartován v roce 2001 zahájením programu Tricare for life (pro veterány nad 65 let s nejméně 20 lety výkonu služby).

V současnosti je v různých fázích vývoje podle Analysis Group 5408 nový léků, z toho je až 70% tzv. first-in-class, tj. velmi inovativních. Významně se zvyšuje zastoupení vyvíjených léků na vzácné onemocnění (tzv. organ drugs) a léků tzv. personalizované medicíny. V uplynulých 2 letech byly schváleny 3 léky z této skupiny a jejich počet má rychle narůstat. Z celkového počtu je nejvíce vyvíjených léků v I. a II. fázi klinických studií (po cca 2 tisících), v pokročilejší III. fázi se nachází 833 léků. Ve vývoji je nejvíce onkologických léků (3070 léků), léků k léčbě infekcí (750), neurologických léků (610), kardiovaskulárních léků (450) atd. Mezi nové vyvíjené léčebné strategie patří tzv. antisense RNA interference – utlumení genové exprese ovlivnění RNA, terapeutické využití vakcín v onkologii, které posilují funkce imunitních systému v boji se základním onemocněním, buněčná léčba pomocí genové léčby nebo léčby pomocí monoklonálních protilátek.  

Novinky ve vývoji a schvalování léků:

Sirturo (bedaquiline) od firmy Janssen Pharmaceutical byl FDA zařazen do urychlovacího schvalovacího procesu. Tento inhibitor mykobakteriální ATP synthasy by byl prvním lékem schváleným v uplynulých 40 letech k léčbě TBC a byl by řešením pro pacienty s tzv. multirezistentní TBC. Celosvětově, nejvíce v Číně a Indii, je prevalence pacientů s tímto onemocněním cca 2 milióny. Sirturo ve studii II. fáze zkrátilo čas potřebný ke konverzi kultur.

Dexpramipexole od firmy Biogen Idec  ve studii Empower trial s 943 pacienty neprokázal klinickou efektivitu a neprodloužil přežívání pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou. Biogen poté přerušil další vývoj léku. Pro toto onemocnění zůstává jedinou léčbou lék Rilutek (riluzole) od firmy Sanofi.

Flubok od firmy Protein Science Corp. je první trivalentní protichřipková vakcína schválená FDA, která nepoužívá k výrobě inaktivovaný virus, ale pomocí rekombinantní DNA technologie vyrobený protein hemaglutinin nezbytný k průniku viru do buňky. Tato technologie umožňuje rychlejší výrobu vakcín při stále měnícím se genotypu chřipkového viru. Flubok chraní proti subtypům H1N1 a H3N2 kmene A a proti jednomu subtypu kmene B, což zajišťuje cca 45% ochranu před všemi existujícími kmeny chřipky a ne pouze těmi obsaženými ve vakcíně.

Kynamro (mipomersen) od firem Sanofi a Isis Pharmaceuticals byl FDA schválen k používání u homozygotů s familiární hypercholesterolemií. Subkutánní injekce 1x týdně s 200 mg mipomersenu. Lék však bude předmětem dalších postmarketingových studií, neboť evropská EMA jej z důvodů zvýšené jaterní toxicity zatím neschválila.

Nesina (alogliptin) od firmy Takeda byla schválena FDA k léčbě diabetu včetně jejich kombinací s pioglitazonem a metforminem. Jedná se o selektivní inhibitor dipeptidyl peptidasy IV, který prokázal svoji účinnost ve studiích s více než 8500 tisíci diabetiky.

Autor: MUDr.Martin Opočenský, Ph.D. s využitím www.pharmatimes.com