Hurikán Sandy, který zasáhl začátkem měsíce východní pobřeží USA a připravil o život více než 100 lidí, si mezi svými obětmi vybral i tisíce laboratorních zvířat a to převážně geneticky modifikovaných myší. Povodně totiž zasáhly i budovu newyorské univerzitní nemocnice a rychlost postupu bouře znemožnila evakuaci zvířat. Další škody vznikly zničením biologického materiálu v chladicích zařízeních v důsledku výpadku elektrického proudu. V některých případech se jedná o těžko nehraditelné zdroje výzkumu, které pregraduální a doktorandské studenty často přivádí zpět až na samý začátek jejich letité práce.
Ze strany EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) přišla nabídka řecké vládě, respektive řeckému ministerstvu zdravotnictví ze strany hlavních evropských výrobců léčiv, na zastropení výdajů za léky na recept v letošním roce na částce 2.88 mld. euro. Podmínkou je zaplacení stávajícího dluhu, který již dosáhl částky 1.7 mld. euro. Výdaje nad výše uvedenou částku by absorbovaly jednotlivé firmy. V Řecku nedávno proběhlo nové snížení cen léků, které ztratily patent, toto opatření doprovodil dočasný zákaz exportu léků. Ten měl zabránit tzv. reexportům, které velmi iritují velké farmaceutické výrobce a které představují v Řecku až 25% importovaných léků do této země.
Výrobci generických léků jsou jedním z dalších vítězů americké prezidentské kampaně. Obamova reforma tzv. Affordable Care Act, přijatá v roce 2010 řeší především problém s 50 milióny nepojištěnými Američany (16.3 % populace). Očekává se, že až 30 miliónů z nich se od ledna 2014 postupně dostane do systému zdravotního pojištění. Generičtí výrobci budou ti, kteří pokryjí významný nárůst medikace z důvodů rozšíření programů Medicare a Medicaid a z důvodů stárnutí populace. V USA patří ceny generickým léků k nejnižším na světě, naopak výzkum Commowealth Fund ohledně cen originálních léků ukázal, že u 30 nejběžněji předepisovaných originálních léků je jejich cena až dvojnásobná oproti Francii, Austrálii, Holandsku a o cca 1/3 vyšší než v Kanadě a v Německu. Generické léky nyní představují v USA 80% z předepsaných receptů, ale pouze 27% výdajů na léky.
Vakcína RTS,S od firmy GlaxoSmithKline proti malárii, podle studie III.fáze uveřejněné v NEJM, přinesla určité zklamání svojí nízkou 30% efektivitou u dětí, kterým byla aplikována v 6 až 12 týdnu po narození. Studie probíhala v 7 afrických státech a zahrnula cca 6.5 tisíce dětí. Výsledky jsou trochu neočekávané, neboť předchozí studie s dětmi vakcinovanými ve věku 5 až 17 měsíců měla efektivitu 55 resp. 47%. Program podporuje Nadace Melindy a Bila Gatese, která doposud vložila do projektu 200 miliónů dolarů.
Novinky ve vývoji a schvalování léků:
Glybera (alipogene tiparvovec) od firmy UniQure je první genovou terapií schválenou v západním světě. Jedná se o léčbu deficitu lipoproteinové lipasy, což je vzácné onemocnění s prevalencí 1-2 pacienti na milión obyvatel. Postižení nejčastěji umírají na akutní pankreatitidu. Léčba se provádí jednorázovou injekcí a na 1 pacienta vyjde na 1 milión eur.
Xarelto (rivaroxaban) od firem Bayer a Johnson&Johnson byl schválen FDA v další indikaci a to k léčbě hluboké žilní trombózy a k prevenci její rekurence. Jedná se o první perorální lék po schválení warfarinu v této indikaci, rivaroxaban je inhibitor faktoruXa. Stalo se tak na základě výsledků studie EINSTEIN s více než 9.5 tisíci pacienty. Posléze byl preparát schválen i v EU k léčbě plicní embolie díky výsledkům studie EINSTEIN-PE s 4.8 tisíci pacienty. Dávkování bylo 3 týdny 2x15 mg rivoraxabanu, poté 20 mg 1xd.
RLX030 neboli serelaxin od firmy Novartis, rekombinantní hormon relaxin-2, přinesl ve studii s pacienty s akutním srdečním selháním RELAX-AHF smíšené výsledky. Příznivě ovlivnil příznaky dušnosti podle tzv. vizuální analogové škály, ale neovlivnil sekundární kombin. end-point (počet dnů mimo nemocnici, kardiovaskulární mortalitu a počet rehospitalizací v důsledku selhání srdce či ledvin) a tzv. Likertovu škálu hodnocení dušnosti. Pozitivní je však rozdíl v celkové mortalitě po 6 měsících (serelaxin 7.3%, placebo 11.3%) a počet úmrtí z kardiovaskulárních příčin opět ve prospěch aktivně léčených oproti placebu (6.1% oproti 9.6%). Jedná se o velmi dobře tolerovanou látku, počet nežádoucích účinků je srovnatelný s placebem.
Xeljanz (tofacitinib) od Pfizeru, je prvním inhibitorem Janus kinázy (JAK) schváleným FDA k léčbě lehké až středně těžké revmatoidní artritidy, která nereaguje na terapii methotrexatem. Jedná se o perorální preparát, který má potenciál změnit způsob léčby tohoto onemocnění. Jeho konkurenti z oblasti biologické léčby Humira- adalimumab, Enbrel – etanercept a Remicade – infliximab jsou všechno léky podávané v inj. podobě.
Forxiga od firem AstraZeneca a Bristol-Myers Squibb, selektivní a reverzní inhibitor sodíko-glukózového kotransportu (SGLT2), je prvním preparátem v této lékové skupině schváleným v EU k léčbě DM II.typu. Tento 1xdenně perorálně používaný lék lze použít v monoterapii při intoleranci metforminu nebo v kombinaci s dietou, cvičením, jinou antiadiabetickou medikací včetně insulinu. Preparát rovněž prokázal schopnost redukovat váhu a krevní tlak, FDA žádala ještě doplnit dodatečná data ohledně bezpečnosti (vyloučení jaterní laese a nádorů prsu a močového měchýře).
Eliquis (apixaban) od firem Pfizer a Bristol-Myers Squibb byl schválen v EU k prevenci CMP a systémové embolizace při nevalvulární fibrilaci síní. Ve studii ARISTOTLE dokonce o 21% předčil warfarin v plnění primárního cíle, kterým bylo snížení výše uvedených komplikací fibrilace síní. Zároveň byl apixaban spojen s 31 % poklesem rizika velkého krvácení. Spolu se studií AVERROES užívalo apixaban v těchto studiích dohromady 24 tisíc pacientů.
CAM-1 od belgické firmy Galapagos, nová antibiotická třída inhibující enzym DNA pol III alpha, by se mohla, díky své 100% účinnosti vůči rezistentním kmenům Staphylococcus aureus vč. MRSA, stát nadějí takto postižených pacientů. Uvedení na trh se očekává v prvním čtvrtletí 2014.
Autor: MUDr.Martin Opočenský, Ph.D. s využitím www.pharmatimes.com
RSS/Atom: