Podle analytiků (Deloitte a Thomson Reuters) klesla v letech 2010-2011 a 2011-2012 návratnost investic, které farmaceutické firmy investovaly do výzkumu a inovací, a to z 7,7 na 7,2% vložených finančních prostředků. Naopak dobrou zprávou pro tento průmysl je, že hodnota nových produktů, které se podaří uvést na trh, se ve stejném období zdvojnásobila (ze 193 mld na 378 mld). Náklady na uvedení nového léku včetně vývoje a schvalovacího procesu nyní představují v průměru 1,1 miliardy dolarů. Zvyšuje se i celkový počet léků, které se nacházejí v závěrečné fázi schvalovacího procesu z 35 v letech 2010 -2011, na 78 v letech 2011-2012. Počet léků, jejichž vývoj byl zastaven v preklinické fázi, ve stejném období prakticky stagnoval na 19 a 22, což u 7 z 12 hodnocených společností mělo podstatný vliv na hodnotu jejich akcií.
Množství finančních prostředků na základní výzkum, tzv. chorob třetího světa (malárie, lepra atd.), během 5 let narostl o 0,5 mld dolarů, což se však bohužel nepromítlo do většího počtu nových a účinných preparátů. Nejvíce, tj více než 2/3 (2 mld), proudí stále ze státních rozpočtů, zbytek vydávají farmaceutické firmy a filantropické organizace. Největší podíl na tomto financování má Bill and Melinda Gates Foudantion a představuje až 80% ze všech dárcovských příspěvků. Farmaceutické firmy se účastní na financování selektivně a nejvíce prostředků věnují na vývoj léků na 4 „komerčně“ nejzajímavější onemocnění: horečku dengue, bakteriální pneumonii, meningitidu a tuberkulózu. Zatímco množství prostředků na základní výzkum se zvýšilo o 28%, na vývoj léků šlo naopak o 1% méně. V příštích letech je to Afrika, která slibuje, že bude významným trhem pro farmaceutický průmysl, v roce 2016 bude zdejší trh představovat 30 mld dolarů. Roční růst podle IMS Health, cca 10,6%, bude lehce zaostávat za Asií (12.5 %) a bude podobný Latinské Americe (10,5%). Poptávka poroste zejména v subsaharské Africe (Kenya, Nigerie, Botswana atd.), kde má dojít k prudkému hospodářskému růstu a to mezi střední třídou, která již dneska představuje 34% africké populace. Městská africká populace bude v roce 2050 větší než čínská a indická a bude se koncentrovat do cca 10 velkých měst. Bude významný narůst množství civilizačních chorob, jako diabetes, onkologická onemocnění, srdeční onemocnění, svůj velký dopad si udrží epidemie HIV/AIDS, mírně poklesne počet infekčních a parazitárních onemocnění. V minulém roce polovinu obratu v prodeji léků představovala čtveřice zemí – Jižní Afrika, Egypt, Alžír a Maroko. Největším farmaceutickým problémem v Africe jsou v současné chvíli padělky.
FDA, přes kritiku o pomalé rychlosti schvalovacího procesu, v minulém finančním roce (ten skončil posledním dnem září) schválila 35 nových léčebných molekul. Ze 75% to byly léky, pro které USA byly první zemí, která je schválila k používání. 77% z 35 schválených léků bylo schváleno hned v prvním kole jejich schvalování, bez toho aby FDA požadovala další dodatečné informace. 10 leků bylo schváleno v tzv. fast-track, tj zrychleném schvalovacím procesu. Za nejdůležitější nové léky sama FDA zmiňuje Kalydeco (ivacaftor) od firmy Vertex Pharmaceutical k léčbě jedné z forem cystické fibrózy, dále Erivedge (vismodegib) od Roche k léčbě pokročilého basaliomu a k léčbě myelofibrózy Jakafi (ruxolitinib) od firmy Incyte.
Non-compliance k předepsané medikaci má podle odhadů na svědomí v USA každoročně 125 tisíc úmrtí, ve finančním vyjádření „přijde na“ 290 miliard . Každý třetí pacient si totiž v USA ani nevyzvedne předepsanou medikaci v lékárně, z těch kteří tak učiní téměř 3 ze 4 ji neberou, jak jim bylo doporučeno. Kaiser Permanente Southern California , hodně diskutovaná a vlivná společnost poskytující zdravotní péči systémem tzv. řízené péče (pro 9 miliónu pacientů pracuje 533 ordinací a 37 nemocnic), provedla výzkum efektivity telefonického a mailového připomínání pacientům, kteří si nevyzvedli svoji medikaci (statiny). Po zaslání upozornění došlo k 1,6 nárůstu vyzvednutí.
Novinky ve vývoji a schvalování léků:
- Avagacestat od firmy Bristol-Myers Squibb, experimentální lék pro léčbu Alzheimerovy demence, se ukázal v studiích II. fáze jako klinicky neúčinný (přes dobrou toleranci) a firma zastavila další jeho vývoj pro užití v této indikaci. Společnost slíbila, že vědeckou obec seznámí se získanými poznatky v příštím roce a prohlásila, že stále věří, že hromadící se amyloid v placích v mozku postiženého pacienta je správným cílem u tohoto onemocnění
- Jaydess, nový intrauterinně a v nízké dávce se vylučující levonorgestrel, je nové kontraceptivum od firmy Bayer schválené v Evropě. Tento preparát poskytuje s 99% účinností ochranu před těhotenstvím pod dobu 3 let. Podkladem pro schválení byly úspěšné výsledky studie III.fáze s 1432 pacientkami
- Macitentan (Opsumit) od firmy Actelion by se měl stát nástupcem bosentanu (Tracleer) od stejné firmy. Ten je jedním z nejvíce používaných léků v léčbe tzv. primární plicní hypertenze a jeho patentová ochrana skončí v roce 2015. FDA zahájila proces schvalování převzetím dokumentace, kde klíčovou roli hrají výsledky studie SERAPHIN
- Kynampro (mipomersen) od firem Sanofi a Isis Pharmaceuticals překvapivě nezískalo schválení evropského Committee for Medicinal Products for Human Use k léčbě homozygotní formy familiární hypercholesterolemie. Stalo se tak v důsledku většího množství nežádoucích účinků typu flu-like syndrom, kožních reakci po inj. aplikaci a jaterní toxicitě. Stejný preparát byl v USA naopak schválen poměrem hlasů 9:6 v subkomisy FDA
- Tradaptive (ER niacin /laropiprant) firmy Merck ve studii III. fáze HPS2-THRIVE s 25873 účastníky zklamal očekávání, protože nesnížil riziko MACE po přidání ke statinu a naopak se zvýšila incidence nezávažných nežádoucích účinků ve srovnání s placebem. Z těchto důvodů firma nebude žádat o schválení preparátu v USA a v zemích, kde je již preparát schválen (tj. i v ČR) budou lékaři vyzvání k nenasazování nových pacientů
- Quizartinib od firem Ambit Biosciences a Astellas, ve studii II. fáze zveřejněné na letošním American Society of Hematology. překvapil svojí efektivitou u podskupiny pacientů s akutní myeloidní leukemií s genem FLT3-ITD, která se vyznačovala rezistencí k chemoterapii. Pacienti se nebyli proto schopni dostat do fáze remise, potřebné k úspěšnému provedení transplantace kostní dřeně
Autor: MUDr.Martin Opočenský s využitím www.pharmatimes.com
RSS/Atom: