Firma GlaxoSmithKline a univerzita Yale se dohodly na dalším společném vývoj zcela nově definované skupiny léčiv pomocí PROTAC technologie – tzv. chimerické molekuly ovlivňující proteolýzu (proteolysis targeting chimeric molecules). Tato technologie pomáhá odstraňovat kauzální proteiny, respektive jejich části působící onkologická a zánětlivá onemocnění. GSK výsledky základního výzkumu použije k výrobě jednotlivých léků a Yale bude mít z každého léku svá procenta.
Výsledky jedné z největších studií v léčbě srdečního selhání WARCEF (Warfarin and Aspirin for Reduced Cardiac Ejection Fraction) byly nedávno publikovány v NEJM. Tato desetiletá studie ukázala, že při užívání podstatně levnějšího aspirinu bylo roční riziko úmrtí, cévní mozkové příhody a mozkového krvácení srovnatelné s warfarinem (7.93 proti 7.47%). Ve skupině pacientů léčených warfarinem byla poloviční riziko CMP (0.72% proti 1.36%), ale rovněž 2x vyšší riziko tzv. velkého krvácení (1.80% proti 0.87%). Do studie bylo z 11 zemí zařazeno 2305 pacientů, kteří více profitovali z užívání warfarinu při čtyřletém a delším sledování. Ve prospěch aspirinu však naopak hovoří cena a jednoduchost používání. Tato studie pravděpodobně významně ovlivní léčbu pacientů se srdečním selháním, kterých je jenom v USA 6 miliónů.
Lékaři bez hranic považují nový celosvětový desetiletý vakcinační plán, mimo jiné podporovaný Nadací Billa a Melindy Gatesových, za nedostatečný (rozpočet plánu je 10 miliard amerických dolarů), neboť se stále 20% novorozeňat každoročně nedostane potřebného očkování. Např. v indickém státě Bihar až 60% dětí není řádně proočkováno. Situaci komplikují následující faktory: nedostatek školeného zdravotnického personálu, velká vzdálenost mezi jednotlivými vakcinačními centry (v prvním roce je potřeba očkovat 5x, což pčedstavuje pro vzdálené a chudé rodiny problém) a potřeba udržovat vakcíny v chladu, což je v zemích s např. nestabilní elektrickou sítí přímo logistický problém.
Řecká krize se pochopitelně projevuje i v místním zdravotnictví a to např. výpadkem 163 základních léků v místních lékárnách. Dalším problémem je narůstající dluh systému veřejného zdravotnictví včele s EOPYY vůči lékárnám za vydané léky, který činí 1 mld. euro a tak lékárny začínají žádat platby od pacientů hotově. Problém nedostatku léčiv je zhoršován častými reexporty léčiv z Řecka, kde jsou dlouhodobě nízké ceny léčiv. Situaci dále komplikovalo zavedení nového elektronického systému preskripce léčiv, od kterého si slibovala vláda významné úspory, ale ten je zatím zdrojem technickými obtíží a dokonce byl napaden v dubnu hackery, který do něj nahráli 1.5 miliónu „falešných“ receptů (celý systém denně vydá 140 miliónu receptů denně).
Novinky ve vývoji a registraci léčiv:
Macitentan od firmy Actelion, duální antagonista endotelinových receptorů, ve studii SERAPHIN zlepšil primární end-point v léčbě arteriální plicní hypertenze. Dávka 10 mg snížila riziko mortality/morbidity oproti placebu o 45%.
Dynamista (azelastine a fluticasone) od švedské firmy Meda, kombinovaný preparát k léčbě sezónní alergické rýmy byl schválen FDA od věku 12 let. V provedených studiích tento nosní sprej vedl k rychlejšímu ústupu symptomů.
Dalcetrapib od firmy Roche ze skupiny CETP (inhibitor cholesterylester proteinu), přidaný ke stávající medikaci stabilní ICHS u pacientů s nízkým HDL-cholesterolem, podle vnitřní analýzy, neprokázal dostatečnou klinickou účinnost. Roche proto zastavil rozsáhlý program 6 studií tzv. dal-HEART program, který měl zahrnovat až 35 tisíc pacientů a kde již 2 ze studií byly ukončeny. Problémem nebyly tentokrát nežádoucí účinky, ale absence účinnosti. Již v minulosti byl zastaven vývoj 2 léků z této skupiny torcetrapibu od Pfizeru, evacetrapibu (Eli Lilly).
Dofacitinib od firmy Pfizer, inhibitor Janus kinase (JAK), byl schválen příslušným výborem FDA k léčbě revmatoidní arthritidy. Je to po 10 letech další schválený lék ze skupiny DMRD (disease modifying anti-rheumatic drug) a první ze skupiny inhibitorů JAK. Výbor lék schválil přes některé obavy ze zvýšeného počtu infekcí, malignitu (lymfomy), které se vyskytly u některých členů výboru. Doplní medikaci zvláště u těch pacientů, kde selhávají inhibitory TNF (adalimumab – Humira, etanercept – Enbrel, infliximab – Remicade), což se odhaduje na 1/3 pacientů trpících revmatoidní arthritidou.
lorcaserin od firmy Arena, agonista selektivních 2C serotoninových receptorů, byl rovněž podvýborem FDA schválen počtem hlasů 18:4 k užívání. Jedná se preparát k léčbě obezity, který byl již jednou FDA v roce 2010 odmítnut pro nedostatek účinnosti a obavu z nežádoucích účinků (tumory ve zvířecích studiích, chlopenní vady atd.). Zdá se, že FDA věří, že obavy jsou neopodstatněné.
Tazarotene (Fabior) od firmy GlaxoSmithKline, 0.1% pěnový preparát ze skupiny retinolů byl v USA schválen k léčbě acne vulgaris u pacientů starších 12 let. Užívání je kontraindikováno v těhotenství, neboť představuje riziko pro plod. Potenciální trh je obrovský, jenom v USA trpí acne 40-50 miliónu Američanů.
SAR236553/REGN727, od firem Sanofi a Regeneron, subkutánně aplikovaná protilátka proti PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin typ 9) je určena pacientům s heterozygotní formou familiární hypercholesterolemie (heFH). Po podání tohoto preparátu ve studiích II. fáze došlo k poklesu LDL cholesterolu o 28.9 až 67.9% oproti 10.7 % v placebové skupině. Obě firmy se rozhodly přejít do III. fáze klinického zkoušení. Výsledky byly prezentovány na letošním kongresu European Atherosclerosis Society v Miláně.
MUDr. Martin Opočenský, Ph.D. s využitím www.pharmatimes.com
RSS/Atom: